Exondys 51 (eteplirsen) побочные эффекты, взаимодействия, виды применения и информация о препарате

Фирменные наименования: Exondys 51

Общее название: eteplirsen

Что такое Этеплирсен (Exondys 51)?

Этеплирсен работает, помогая организму вырабатывать белок под названием дистрофин. Дистрофин - это белок, который помогает стабилизировать структуру мышечной ткани и необходим для правильного развития и функционирования мышц. Без дистрофина мышечные волокна могут стать слабыми и легко повреждаться. Это может повлиять на произвольные движения, такие как ходьба.

У детей с мышечной дистрофией Дюшенна есть мутация гена, которая обычно заставляет организм вырабатывать дистрофин.

Этеплирсен используется у детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Этеплирсен не является лекарством от МДД, но это лекарство может уменьшить мышечную слабость и истощение мышц, вызванное этим заболеванием.

Eteplirsen был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на «ускоренной» основе. В клинических исследованиях некоторые дети ответили на это лекарство. Тем не менее, необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, эффективен ли Этеплирсен в лечении МДД.

Этеплирсен может также использоваться в целях, не указанных в данном руководстве лекарства.

Каковы возможные побочные эффекты Этеплирсен (Exondys 51)?

Обратитесь за неотложной медицинской помощью, если у вашего ребенка есть признаки аллергической реакции: крапивница; затрудненное дыхание; отек лица, губ, языка или горла.

Общие побочные эффекты могут включать в себя:

• боль, кровоподтеки, зуд, кожная сыпь или другое раздражение при введении лекарства;
• рвота;
• боль в суставах;
• проблемы с балансом; или же
• симптомы простуды, такие как заложенность носа, чихание, боль в горле.

Это не полный список побочных эффектов, и могут возникнуть другие. Спросите у своего доктора о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах FDA в 1-800-FDA-1088.

Что такое наиболее важная информация, которую я должен знать о eteplirsen (Exondys 51)?

Прежде чем ваш ребенок получит eteplirsen, сообщите врачу обо всех заболеваниях или аллергии вашего ребенка, а также обо всех лекарствах, которые ребенок использует.

Что мне следует обсудить с моим врачом перед приемом Этеплирсена (Exondys 51)?

Сообщите врачу вашего ребенка, если какие-либо предварительные инъекции Этеплирсена вызывали серьезную аллергическую реакцию у вашего ребенка.

Прежде чем ваш ребенок получит eteplirsen, сообщите врачу обо всех заболеваниях или аллергии вашего ребенка, а также обо всех лекарствах, которые ребенок использует.

Хотя Этеплирсен использовался в основном у детей, неизвестно, может ли это лекарство быть вредным, если оно используется во время беременности или кормления грудью.

Каким образом дается Этеплирсен (Exondys 51)?

Этеплирсен вводится в виде вливания в вену. Медицинский работник даст вам эту инъекцию.

Чтобы сделать инъекцию более удобной, онемение лекарства может быть применено к области кожи, где будет помещена игла IV.

Этеплирсен дается один раз в неделю. Это лекарство нужно вводить медленно, и инфузия может занять до 1 часа.

Сообщите своим лицам, осуществляющим уход, если вы чувствуете зуд, тепло, головокружение или у вас стеснение в груди или проблемы с дыханием при введении Этеплирсена.

Сообщите своему врачу, если у вашего ребенка есть какие-либо изменения в весе. Дозы Eteplirsen основаны на весе, и любые изменения могут влиять на дозу.

Что произойдет, если я пропущу дозу (Exondys 51)?

Обратитесь к врачу вашего ребенка за инструкциями, если вы пропустите прием для инъекции eteplirsen вашего ребенка.

Что произойдет, если я передозирую (Exondys 51)?

Обратитесь за неотложной медицинской помощью или позвоните в справочную службу Poison по номеру 1-800-222-1222.

Чего следует избегать при получении eteplirsen (Exondys 51)?

Следуйте инструкциям вашего врача о любых ограничениях на еду, напитки или деятельность.

Какие другие препараты будут влиять на eteplirsen (Exondys 51)?

Другие лекарства могут влиять на eteplirsen, в том числе отпускаемые по рецепту и без рецепта лекарства, витамины и растительные продукты. Сообщите каждому из медицинских работников вашего ребенка обо всех лекарствах, которые ребенок использует в настоящее время, и о любых лекарствах, которые ребенок начинает или прекращает использовать.

Ваш фармацевт может предоставить больше информации о eteplirsen.