Точность Медицина: что это значит для лечения диабета

Сегодня, конечно, День президентов - идеальное время, чтобы поговорить о новой инициативе, которую недавно объявил президент США Барак Обама, чтобы ускорить исследования, которые ведут к улучшению лечения (возможно, даже лечения!) в таких условиях, как рак и диабет.

В январе в своем заявлении о членстве в Союзе президент Обама кратко упомянул Инициативу по прецизионной медицине, обязательство стоимостью 215 миллионов долларов, включенное в федеральный бюджет страны на 2016 год. Он нацелен на «новаторскую новую модель исследований с пациентами, которые обещают ускорить биомедицинские открытия и предоставить клиницистам новые инструменты, знания и методы лечения, чтобы выбрать, какие методы лечения будут лучше всего работать для пациентов ».

Скажи, что …? !

В принципе, идея состоит в том, чтобы использовать все медицинские и технические ноу-хау, которые мы должны исследовать генетический состав человека, и выяснить, какие методы лечения могут им лучше всего подходят, и которые в конечном итоге могут привести к их лечению, а другие - к тому же состояние.

Способность «доставить правильное лечение в нужное время, каждый раз, правильному человеку» может означать совершенно новую эпоху медицины, говорит президент. «Мы не должны просто отмечать инновации, мы должны инвестировать, воспитывать, поощрять инновации. Удостоверьтесь, что мы оспариваем это способами, которые являются наиболее продуктивными … что мы используем то, что особенно важно в Америке - наша способность к инновациям ».

Ничего себе! Разумеется, понятие персонализированной медицины и генетического картирования не совсем новое; усилия продолжаются в глобальном масштабе в течение длительного времени. Но что нового - это стремление президента перейти на следующий уровень.

Через десять дней после его выступления президент Обама расширил инициативу и высвободил больше информации о том, что происходит.

Существует обширный информационный бюллетень с подробной информацией об этой инициативе, а также арсенал информации из сообщений в блогах Белого дома, освещение в средствах массовой информации и этот проницательный фрагмент в New England Journal of Medicine от Национального института здоровья (NIH) директора Фрэнсиса Коллинза. Вот некоторые моменты, которые привлекли наше внимание:

• 130 млн. Долл. США для НИЗ для создания добровольной национальной исследовательской когорты из миллиона или более добровольцев для продвижения нашего понимания здоровья и болезней и создания основы для нового способа проведения исследований через вовлеченных участников и открытый, ответственный обмен данными.
• 70 миллионов долларов Национальному институту рака (NCI), входящему в NIH, для расширения усилий по выявлению геномных факторов в области рака и применению этих знаний в разработке более эффективных подходов к лечению рака.
• 10 млн. Долл. США FDA для приобретения дополнительного опыта и продвижения разработки высококачественных, кураторских баз данных для поддержки структуры регулирования, необходимой для продвижения инноваций в прецизионной медицине и защиты общественного здоровья.
• 5 млн. Долл. США ОНЦ для поддержки разработки стандартов совместимости и требований, касающихся конфиденциальности и обеспечения безопасного обмена данными между системами.

Мы также настроились на пресс-конференцию 30 января в Белом доме, где президент говорил об этом подробнее. И хотя большинство из них было довольно общим с точки зрения условий и исследований, мы слышали, как президент Обама упоминал о диабете дважды - когда-то вообще о лечении D и других условиях, а в другой раз отслеживал жизненно важные характеристики, такие как сахара в крови с пригодными для носки технологиями. Очень круто!

Адвокат диабета в DC

Удивительно отметить, что один из наших адвокатов сообщества диабета был прямо там в аудитории, один из примерно двух десятков адвокатов для пациентов, выбранных для участия в пресс-конференции, а также встречи в сети, приветствовать прием. Да, наша собственная Анна МакКоллистер-Слипп, давний тип 1, предприниматель данных и адвокат по защите прав FDA, была там, где слышала речь президента! Она должна была повесить с директором NIH Фрэнсисом Коллинзом (упомянутый выше), и вот что Анна рассказывает нам об этом опыте и о том, что она думает об этой инициативе:

Быть там:

Я довольно циничный Вашингтон. Меня не впечатляет, или меня больше волнует, но не каждый день вас приглашают на мероприятие в Белый дом с президентом. Это была невероятная честь быть включенным. Я не живу так далеко от Белого дома, поэтому довольно часто езжу на велосипеде или пешком. Здание становится частью жизни в DC. Но получение приглашения принять участие в президентском мероприятии - особенно по теме, столь важной для меня, как это, - это редкий опыт.

Речь была произнесена из восточной комнаты в Белом доме, и был прием до речи в большом мраморном фойе

за пределами комнаты. Просто находясь в здании и прогуливаясь по залам, думать о решениях, которые были взвешены и сделаны в этих коридорах, это унизительно.(Я предполагаю, что около 100 человек присутствовали вместе со СМИ, съемочными группами и т. Д., Но я не умею оценивать толпы.)

Было не только весело участвовать в но я был среди некоторых из наших величайших умов в исследованиях и медицине, включая высших должностных лиц из FDA, HHS, NIH, Белого дома и ONC, а также некоторых из наиболее важных и дальновидных сторонников и лидеров пациентов со всей страны которые сыграли важную роль в подталкивании необходимости более точных подходов к пониманию и лечению болезней. Было ощутимое чувство энтузиазма и странное чувство выполненного долга, которое пронизывало комнату, поскольку сообщество пациентов, ученых, разработчиков политики, исследователей и врачей, которые мы коллективно сыграли, сыграло свою небольшую роль в том, чтобы довести нас до такой степени, взгромоздился на заре новой эры здоровья и медицины.

Участие пациентов

Я был среди 20-25 адвокатов-пациентов, приглашенных для участия в мероприятии со всей страны, представляя множество перспектив, условий и опыта.Отрадно видеть, что акцент делается на включении пациентов в качестве центральной части мероприятия и процесса. Это было истинное отражение приверженности этой администрации признанию значительного вклада, который пациенты могут сделать для проведения исследований и политических изменений, наиболее важных для тех, кто живет с болезнью. Я видел это отношение, отраженное в пропаганде политики в области ИТ в области здравоохранения, которую я смог сделать за последние несколько лет, и было очень приятно видеть, что пациент сосредоточен на этом мероприятии. Тот факт, что этот президент и его команда решили сделать, что центральный компонент этого объявления говорит о том, как меняется отношение к роли, которую пациенты могут играть в лучшем понимании, лечении и лечении болезней.

Анна (слева) вместе с двумя другими защитниками пациента Джо Селби и @DCPatient.

Мое приглашение?

Я не знаю, как они составили список приглашенных, но я полагаю, что я был включен на основе некоторой пропаганды, которую я сделал в качестве разочарованного пациента, превратившегося в цифровую систему здравоохранения, в прошлое несколько лет на мероприятиях в области цифрового здоровья / устройств / результатов, CER и т. д. Помимо моей компании (Galileo Analytics) и добровольческой адвокации, которую я делаю, я недавно подписал контракт с Институтом трансляционных наук Scripps, чтобы помочь создать новую программу для привлечения пациентов к разработке клинических исследований в области цифрового здравоохранения и геномики. Потребность в прецизионной медицине была главной движущей силой всей проводимой мной пропагандистской работы, связанной с цифровым здоровьем, инновациями устройств, результатами мер / сравнительной эффективности исследований и участием пациентов в исследованиях, поэтому было особенно интересно увидеть все эти элементы объединяются в форме инициативы Белого дома, чтобы помочь сосредоточить ресурсы правительства на следующем скачке в медицинском понимании и лечении. Это была настоящая честь быть включенным.

Анна с директором NIH Фрэнсисом Коллинзом

Что это значит для людей с ограниченными возможностями

Я не уверен, что сейчас ясно, что эта новая инициатива будет означать для пациентов с диабетом. Основной акцент делается на геномике, но Белый дом также сказал, что они хотят включать данные о цифровых данных и устройства в рамках исследовательских усилий. Это то, что я подчеркиваю как важное для тех из нас, кто страдает диабетом, поскольку в настоящее время мы генерируем большие объемы данных, которые в конечном итоге теряют сознание. Нам не только приходилось получать доступ к нашим данным для нашего собственного использования, но мы не можем пожертвовать эти данные для использования исследователями, которые могли бы найти важные шаблоны, которые могли бы использоваться для разработки новых или лучших методов лечения и ухода.

В большинстве дискуссий о персонализированной медицине основное внимание уделяется генетике. Это важно. Существуют генетические основы диабета, а также развитие осложнений диабета, и мы не защищены от рака и многих других трагических заболеваний, для которых генетические мутации были идентифицированы как причина.Однако взаимосвязь между геномом, экзомом, метаболитами, эпигенетикой и т. Д. Невероятно сложна. Я давно утверждаю, что важно работать с тем, что мы имеем перед собой, в структурированных, понятных, машиносчитываемых потоках данных, в то время как мы выясняем сложную науку о «-омике». Начнем с «низко висящих фруктов» данных медицинских устройств, которые в настоящее время теряются. Мы можем получить гораздо больше, чем сегодня, если мы полностью используем невероятные ресурсы данных, которые у нас уже есть, каждый из нас генерирует каждый день.

Другим центральным элементом этой инициативы является привлечение когорты пациентов, состоящей из миллиона человек, с целью сбора ряда биологических и устройств данных. Цель состоит в том, чтобы интегрировать эти источники данных и организовать данные таким образом, чтобы исследователи могли получать доступ и анализировать связи, открывать новые шаблоны и надеяться найти лучшие способы лечения и лечения болезней. Являясь членом #DOC, я ясно дал понять, что те из нас, кто живет в сообществе пациентов с диабетом, будут рады участвовать, и я делаю все возможное, чтобы убедиться, что мы включим его. Они все еще на начальных этапах выясняют, как собрать все это вместе. Когда я узнаю больше о том, как мы можем участвовать, я обязательно позволю 'Mine и более крупному сообществу D знать и держать их вовлеченными в процесс.

Как это много?

Это своего рода лекарственная версия « Мы решили пойти на Луну ». Мы еще не понимаем, как мы доберемся туда, но все в комнате в тот день, казалось, поняли, что мы действительно сидим на краю истинной революции в области здравоохранения и медицины. Это те усилия, которые только правительство может сделать. Вероятность точных обработок, попадающих на рынок, слишком далека от того, что индустрия играет определенную роль. Именно уникальная способность президента мобилизовать силы правительства, чтобы сделать скачок, который нам нужно сделать. Но, как мы узнали из инициативы космического полета человека 60-х годов и проекта генома человека 90-х годов, эти инвестиции приносят невероятные дивиденды.

В сумме это будет сложно. Если бы это было легко, мы бы уже были там. Но вам не нужна президентская инициатива, чтобы взять на себя легкие вещи.

Перспектива JDRF

Мы также были в восторге от того, чтобы связать главного врача JDRF доктора Ричарда Инселя, чтобы услышать, что он и JDRF думают об этой новой инициативе. Доктор Инсел говорит нам, что он очень рад видеть, как США продвигается вперед в этой области прецизионной медицины, тем более что другие части мира, такие как Великобритания, в течение многих лет подталкивали ее.

Но на данный момент Инсел вторит тому, что Анна говорит о том, как прямое воздействие на исследования диабета по-прежнему является TBD; он говорит, что JDRF, безусловно, будет говорить с NIH об этом.

Insel говорит, что за последнее десятилетие JDRF уже инвестировала «справедливую сумму денег» в генетические факторы риска и определила 50+ генов, связанных с этим заболеванием.И теперь, это используется для скрининга младенцев и детей для их риска 1-го типа, следуя за ними со временем, чтобы изучить естественный путь диабета.

«Это пример прецизионной медицины, по крайней мере, начала, в понимании типа генома и генетических факторов в типе 1», - говорит он.

Но особенно критическим моментом сейчас является то, что прецизионная медицина больше вписывается в картину, говорит он, «потому что мы поняли, что тип 1 - это не одно заболевание - это больше похоже на синдром и это меняет или варьируется так сильно, в зависимости от возраста пациента, как его бета-клетки могут функционировать, и какие могут быть проблемы с окружающей средой ».

Текущая работа JDRF направлена ​​на это, пытаясь классифицировать ранние этапы типа 1 , а объявление от 12 февраля о том, что JnJ-Janssen Research & Development будет инвестировать средства в «перехват болезни», чтобы найти способы сорвать тип 1 с использованием новых инструментов диагностики и профилактики заболеваний.

Insel также сказал, что JDRF координирует государственно-частное партнерство в Европе во главе с Sanofi, рассматривая, как использование генома используется для изучения болезней и развития биомаркеров, чтобы создавать более быстрые и более отзывчивые методы лечения типа 1. Подробнее он должен быть официально опубликован в сентябре, сказал он, и все это является частью этого изменения в исследованиях, связанных с прецизионной медициной.

«Все это важно, и мы очень рады, - сказал Инсел, - мы строим геномные исследования, которые мы разрабатываем, и все это поможет нам лучше охарактеризовать диабет 1 типа». < Отказ от ответственности

: Содержание, созданное командой диабета. Чтобы узнать подробности, нажмите здесь. Отказ от ответственности

Этот контент создан для Diabetes Mine, блог о здоровье потребителей, посвященный сообществу диабета. Содержание не проверяется с медицинской точки зрения и не соответствует редакционным рекомендациям Healthline. Для получения дополнительной информации о партнерстве Healthline с диабетической шахтой, пожалуйста, нажмите здесь.