FDA выглядит за пределами A1C: обзорная дискуссия по общественным семинарам по диабету

Как один защитник 1-го типа Анна МакКоллистер-Слипп сидела в общественной мастерской, проведенной У. С. FDA в конце августа, ее сердце раздулось от волнения, и на ее глазах появились слезы.

Наконец, лица, принимающие решения FDA, смотрели не только на результаты лабораторных исследований A1C при рассмотрении новых лекарств на основе диабета для одобрения, но и приветствовали более терпеливые отзывы в своих нормативных обзорах! Нет сомнений в том, что это больше, чем пользы губ, поскольку FDA фактически принимает результаты, полученные от пациентов (PROs) и качество жизни, при серьезном рассмотрении при рассмотрении новых D-препаратов.

Результаты оценки диабета за пределами гемоглобина. Встреча на A1C, в которой это выявилось, были годами в процессе становления - событие, которое представляет собой реальный прогресс для нашего сообщества по диабету и попадает в проблему очень близко и дорого Анне и другим, которые выступали в этом вопросе более десятилетия.

«День встречи был для меня странным эмоциональным днем, - рассказывает она нам. «Неадекватность этой меры (A1C) была очень заметна в моем сознании и моей жизни так долго, так что приятно, вдохновляюще и увлекательно быть на данный момент с FDA. Это дает мне много надежды. Чтобы знать, что мы, как пациенты, говорящие об этом и выступающие за что-то лучшее, действительно могут изменить ситуацию. Отрадно видеть, что FDA достигает точки, в которой они решили взять эту информацию и работать с нами ».

По словам уважаемого эндокринолога, который сидел на семинар FDA приветствовал голос пациента с диабетом с распростертыми объятиями и продемонстрировал то, что он называет «виртуальным любовным фестем с единодушным соглашением», что мы не фокусируемся исключительно на результатах A1C, но также рассматриваем другие аспекты жизни с диабетом и гарантируем, что пациенты POV включенных в регуляторный процесс.

Спонсорство этого совещания было Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA, который изучает новые лекарства от диабета, но не устройства. Они сотрудничали с JDRF, DiaTribe Foundation, American Diabetes Assocation и American Ассоциация клинического эндоса. Это следует и основывается на сессии в ноябре 2014 года, которую diaTribe организовал для подключения FDA к сообществу пациентов. Помните, что в то время многие из нас настроились практически на то, что мы разбили веб-сайт агентства система литья? !

Мы не смогли лично присутствовать на этом последнем семинаре, но благодаря онлайн-трансляции мы могли снова смотреть в режиме реального времени. Спасибо также нашим друзьям из DiaTribe Foundation, которые записали семинар со своих iPhone'ов и разместили запись на четыре части на своей странице в Facebook и опубликовали замечательный репортаж о событии.

Более 900 человек были зарегистрированы для участия лично или в Интернете, а на встрече было представлено 5-минутное видео компиляции POV, которое команда diaTribe помогла создать. Для меня большая честь быть частью этого, повторяя то, о чем я писал недавно в своем посте «Looking Beyond My A1C».

Впечатляюще, комиссар FDA д-р Роберт Челифф дал вступительные слова и очень высоко оценил усилия адвоката DOC (Diabetes Online Community).

Он присоединился к другим сотрудникам FDA, которые говорили о необходимости учитывать важные аспекты, такие как время в диапазоне, гипогликемия и результаты, полученные от пациентов (PRO), используя данные в режиме реального времени в процессе обзора наркотиков.

Конечно, сторонники, такие как Анна и другие участвующие, энергично кивали в полном согласии - и в изумлении, что это так долго обсуждалось!

Обратите внимание, что , в то время как это новый рубеж для лекарственной стороны FDA, он уже был адресован на стороне устройства агентства. Несколько лет назад JDRF помогла FDA разработать окончательные руководящие принципы для систем искусственной поджелудочной железы, которые учитывали ключевые факторы (время в диапазоне, использование гипосов и данных CGM). Теперь мы надеемся, что лекарственная сторона FDA последует примеру.

Вкратце, семинар 29 августа был насыщенной повесткой дня, растянувшей весь день. Индустрия была представлена, говоря о своей заинтересованности в том, чтобы использовать PRO более широко. Специалисты здравоохранения и адвокаты настаивали на дополнительной оценке качества жизни, влияния семьи и аспектов психического здоровья. И международные POV были предложены из Европы и Канады о важности рассмотрения осложнений и A1C.

Трудная часть состоит в том, что существует стандартная стандартизация того, как эти альтернативные (не-A1C) результаты измерения следует отслеживать или сообщать, так что это все еще препятствие как на фронте лекарственного средства, так и на устройстве.

Еще нет конкретных сроков в отношении следующих шагов, но нам говорят, что в ближайшее время начнутся новые публичные собрания и конкретные действия.

Вопросы и ответы быстрого реагирования с четырьмя влиятельными диабетами

Мы обратились к четырем людям, страдающим диабетом, и шейкеры, которые присутствовали на этом знаменательном общественном семинаре FDA, чтобы получить «внутренний взгляд»:

• Мичиган Эндо и бывший президент Американская ассоциация клинических эндокринологов д-р Джордж Грюнбергер (GG)
• Главный офицер миссии JDRF и давний T1 Аарон Ковальски (AK)
• Данные антрепренер, давний тип 1 и адвокат пациента FDA Анна Макколлистер Слипп (AMS)
• и адвокат типа 2 Брайан Коэн (BC)

Их замечания в основном отражают наше резюме выше, за исключением Брайана Коэна, который имел некоторое интересное представление о том, чего не хватает для пациентов с Т2.

Dr. Джордж Грюнбергер, Аарон Ковальский, Анна МакКоллистер-Слипп, Брайан Коэн

DM) Во-первых, в общем … как вы относитесь к тому, как прошла встреча?

GG) Удивительно хорошо. Я не был уверен, чего ожидать, но все прошло так, как можно было себе представить. Все были на их лучшем поведении. Было единодушное согласие, которое уволило FDA - и я имею в виду единодушное!- что настало время выйти за пределы того, что A1C является основным конечным пунктом во время процесса утверждения лекарственного препарата с диабетом. Никто не хочет выбросить A1C, но в наши дни этого недостаточно.

AK) Сообщение, которое мы все так долго выставляли, натолкнулось на громкие и ясные: люди живут с диабетом за пределами A1C. Это довольно очевидно. FDA пока не судило материал на стороне препарата, но мы добираемся туда.

AMS) Все это собралось вместе и сходилось так, как FDA слушает, и у нас есть технология, позволяющая двигаться вперед. Возможно, это не должно быть так сложно, как было, но, по крайней мере, сейчас это происходит.

до н.э.) Мне было очень приятно видеть, что FDA принимает участие, в частности, вызывая участие пациентов. Для участников семинара были ограниченные окна, так как значительная часть времени была занята плановыми докладчиками. К счастью, ключевые сторонники пациентов, в том числе Келли Клоуз, Анна МакКоллистер-Слипп и Кристель Априльяно, вошли в повестку дня и сделали замечательную работу по представлению.

Каков был ваш самый большой вынос?

GG) Единогласие и общее согласие в том, что голоса пациентов должны быть услышаны во время процесса; речь идет об удовлетворенности лечения пациентов, что приводит к приверженности на протяжении всей жизни, что важно.

AK) A1C является важным маркером; это не уходит, и мы не хотим, чтобы он уходил. Это, безусловно, дает нам хороший признак риска осложнений диабета, и это важно. Но это не единственное. Есть и другие результаты, которые хороши, а во многих случаях еще лучше - гипос, время в диапазоне и т. Д.

AMS). Чтобы услышать (рецензенты FDA), ясно заявить, что A1C неадекватен, и он не захватывает жизнь с диабетом, это для меня истинная веха. То, что мы не обсуждали тонкости того, что такое гипогликемия … это тоже важно, и нам нужно разработать стандартные определения, но мы не зацикливались на этих проблемах.

BC). Большие выходы, похоже, показывают, что КГМ в настоящее время считаются стандартными в исследованиях, и в значительной степени вся группа считает, что они будут обычной частью (оценки результатов). Это означает, что данные, находящиеся в диапазоне времени, будут широко доступны … и будет широко использоваться для использования в качестве дополнительного результата. Было много разговоров о PRO, которая включает качество жизни, но очень мало о том, как это должно влиять на решения FDA или приводить к изменениям в маркировке. Другие результаты, такие как голодание сахара в крови или избавление от инсулина (лекарства, снижающие потребность в инсулине), мало привлекают внимание.

Насколько восприимчивым был FDA и все остальные, к голосу пациента в этой дискуссии?

GG) Снова приятно удивился. Тот факт, что сам комиссар FDA Чильф был там и открыл встречу, а затем доктор Храм, а затем доктор Геттье, впечатлял, показывая, насколько серьезно они это воспринимают. Голос пациентов был потрясающим, громким и ясным, и, несмотря на первоначальное нежелание FDA поставить его на повестку дня.

AK) Там есть отличная настройка по всему сообществу, и было здорово, что FDA услышал это так публично. Это действительно забило точку дома. Когда я вернулся домой, я пошел к руководству JDRF и сказал: «Послушайте, теперь дверь открыта, чтобы сделать это. «Вы больше не можете спорить об этом, мы должны смотреть за A1C в развитии лекарств.

AMS) Это дает мне большую надежду … знать, что мы, как пациенты, говорим об этом, действительно можем изменить ситуацию. И что FDA может выбрать, чтобы взять эту информацию и работать с нами.

до н.э.) Я думаю, что FDA очень открыта для слушания пациента и теперь видит важные проблемы PRO и качества жизни. Но я не думаю, что они понятны, как вписаться в их роль регуляторов. Большое спасибо доктору Хелен Клейтон-Джетер из FDA за то, что он сыграл такую ​​важную роль, чтобы позволить пациентам участвовать в FDA. Одним из больших выводов является то, что FDA слушает пациентов и видит социальные медиа в качестве важной части своего движения вперед.

Что тебя удивило или застало тебя врасплох?

GG) Что это был виртуальный «lovefest», как я упоминал в своих замечаниях. Все согласились с тем, что ПРО должны быть неотъемлемой частью утверждения лекарств; к сожалению, на сегодняшний день у нас нет стандартизированной структуры, которую могли бы реализовать отдельные компании, поэтому все они собирают их, но не согласованно.

АК) Я был готов к некоторой негативности или к практическим вопросам, которые могут быть подняты. Это не застало меня врасплох, но это была реальность, о которой мы должны знать. Мы в значительной степени ожидали аргументов, почему они использовали измерение A1C, и почувствовали, что мы можем их решить. Все прошло так, как ожидалось.

AMS). Не то, чтобы я был застигнут врасплох этим, но меня впечатлило то, в какой степени ведущие рецензенты в FDA откликались и действительно принимали во внимание наши проблемы. FDA прошла долгий путь, и было очень интересно это увидеть.

до н.э.) Я надеялся на большее внимание к результатам, которые могли бы улучшить точность, в которой предписываются лекарства. Казалось, в этом мало интереса. По моим подсчетам, существует около 60 препаратов типа 2 и зная, какие из них будут работать, от которых пациенты будут казаться важными. Я знаю, в моем случае, я был в основном Nonresponder для лечения типа 2. У меня был хронический повышенный уровень сахара в крови натощак, и я лучше всего могу сказать, что только препараты SGLT-2 помогают снизить уровень сахара в крови натощак, как у меня. Пациенты могут вращаться через бесполезные лекарства с серьезными побочными эффектами и повышать уровень сахара в крови без этих знаний. Жаль, что эти результаты не являются приоритетом, и некоторые члены группы считают, что недостаточно понимания.

Что дальше?

GG) Мы призвали FDA объявить как можно скорее дату (даты) для следующих встреч, на которых может быть выработана некоторая гармонизация различных инструментов PRO.

AK) Сейчас, на мой взгляд, самым важным шагом является получение консенсуса относительно того, как мы это сделаем, и получения FDA для его реализации.Мы все хотим удостовериться, что это не проверка FDA, - что мы будем продвигаться к некоторым ощутимым изменениям. Как это будет происходить, это будет просто публичные встречи, развитие консенсуса, когда люди работают над стандартизацией определений и измерений, PROs. Когда мы сделали это на стороне устройства, мы представили им проект руководства, который они смогли завершить и использовать при оценке систем AP.

AMS). Мы работаем над … исследованием типа Beyond Type 1, которое будет использовать CGM и iPhone для отчетности о результатах. Это происходит, и это очень важный шаг. Это по-прежнему процесс, и мы должны доработать версию протокола, и мы поместим это для участия людей. FDA работает с нами, чтобы получить это окончательное решение и сформировать исследование, чтобы результаты были чем-то, что они могли использовать. Нам нужно задействовать множество разных игроков, чтобы это произошло, и все они очень заняты. Но, выходя из этой встречи, у нас есть импульс … Надеюсь, это произойдет в начале следующего года.

до н.э.) Я думаю, что сторонники-пациенты рассматривали это (собрание) как только начальную часть продолжающегося участия. Это было первое мероприятие с участием пациентов в области лекарств, но предыдущее участие со стороны медицинских приборов FDA было очень эффективным, что служит хорошим предзнаменованием.

Спасибо, что нашли время, чтобы предложить свои мысли. Мы рады видеть реальный прогресс в том, чтобы смотреть за пределы только A1C!

Уважаемые читатели: обязательно следуйте за Twitter-хэштегами # BeyondA1C и #DOCasksFDA, чтобы идти в ногу с разговором из этого открытого семинара и за его пределами!

Отказ от ответственности : Содержание, созданное командой диабета. Чтобы узнать подробности, нажмите здесь.

Отказ от ответственности

Этот контент создан для Diabetes Mine, блог о здоровье потребителей, посвященный сообществу диабета. Содержание не проверяется с медицинской точки зрения и не соответствует редакционным рекомендациям Healthline. Для получения дополнительной информации о партнерстве Healthline с диабетической шахтой, пожалуйста, нажмите здесь.