Большинство пациентов с РС, получивших трансплантацию стволовых клеток, все еще в годы ремиссии

Большинство пациентов с рассеянным склерозом (MS), которые принимали участие в исследовании ультрасовременных стволовых клеток HALT-MS, все еще находятся в состоянии ремиссии спустя годы. Исследование фазы 2 продемонстрировало впечатляющие результаты, восстановив иммунную систему, используя собственные стволовые клетки пациента.

Изучение 24 добровольцев-добровольцев, перенесших трансплантацию стволовых клеток в период с 2006 по 2010 год, д-р Ричард А. Нэш из Института рака крови в Колорадо в Денвере и его коллеги недавно опубликовали свои результаты в неврологии JAMA.

Исследователи обнаружили, что более чем у 86% пациентов оставалось без рецидива через три года, и почти 91% не проявляли признаков прогрессирования заболевания.

Узнать больше о исследовании стволовых клеток "

Построение новой иммунной системы с нуля

Целью было перезагрузить иммунную систему пациентов. Исследователи измерили успех, исходя из того, как долго пациенты остаются рецидивирующими,

В исследовании участвовали пациенты с рецидивирующей ремиссионной МС, болезнь которых не отвечала, по крайней мере, на один одобренный FDA препарат, модифицирующий болезнь. Пациентам также приходилось забивать между 3. 0 и 5. 5 по шкале расширенного статуса инвалидности (EDSS), набор тестов для измерения хождения, познания, ловкости и качества жизни пациентов с РС. Люди, попадающие в этот диапазон, обычно имеют умеренную или умеренную инвалидность. >

Пациентам была назначена терапия с высокой дозой иммунодепрессантов, или HDIT, для удаления их собственной иммунной системы. Затем исследователи повторно вводили кроветворные стволовые клетки, которые были собраны из собственной крови пациентов .

Ученые полагали, что, возможно, новая иммунная система больше не увидит миелинового покрытия нервных клеток в головном мозге и спинном мозге в качестве угрозы. Если бы стволовые клетки могли остановить миелиновые атаки, процесс болезни MS был бы остановлен.

«В среднем пациенты были госпитализированы на три-четыре недели», сказал Нэш в интервью Healthline. Это позволило достаточно времени для восстановления иммунной системы, чтобы пациенты могли спокойно вернуться домой.

«Пациенты иммуносупрессированы, поэтому они находятся на профилактических противомикробных препаратах. Они также получают образование относительно того, как уменьшить риск заражения после трансплантации », - объяснил Нэш.

Услышать перспективы пациента

«До моего прихода в больницу исследователи собрали миллионы стволовых клеток из моей крови … и заморозили их», - объяснил Дейв Бексфилд, основатель ActiveMSers и участник продолжающегося исследования. интервью с Healthline. Затем он провел свою первую неделю в больнице, получив пять различных видов химиотерапии.

Спустя немногим более недели после того, как стволовые клетки были разморожены и вновь введены в его кровоток, они начали восстанавливать свою иммунную систему.После этого Бексфилд смог покинуть больницу в течение нескольких дней.

Трансплантация стволовых клеток не без риска. Помимо возможности серьезных инфекций, токсичность химиотерапевтических препаратов, используемых для уничтожения иммунной системы, может иметь неприятные побочные эффекты.

Бексфилд признает, что опыт был трудным, но «к счастью, химиотерапия никогда не вызывала у меня тошноты, и было всего несколько дней, когда выходить из постели было почти невозможно. «

Каковы общие побочные эффекты химиотерапии?»

После 21 дня в больнице участники были освобождены, но им пришлось оставаться рядом для регулярного мониторинга ». Я должен был ограничить общественное облучение, есть только хорошо приготовленную пищу (без салатов!), - сказал Бексфилд, - и следить за температурой моего тела. Если бы у меня был какой-то признак лихорадки, мне было поручено немедленно обратиться в ЭР. К счастью, этого никогда не было ».

В целом, процедура заняла около трех месяцев с предварительного тестирования, пока участники дня не смогли вернуться домой.

Стоимость волонтерства за Испытание

Медицинское исследование может предложить множество преимуществ пациентам, включая доступ к новейшей терапии, до того, как он будет широко доступен, часто без каких-либо затрат. Хотя это исследование финансировалось Национальными институтами здравоохранения, к тому времени, когда Бексфилд зарегистрировался, финансирование было потянуто.

Страховая компания Bexfield, пресвитерианский план здравоохранения, отказалась покрыть здоровую стоимость 198 000 долларов США за трансплантация стволовых клеток. Он был вынужден заработать на своих сбережениях и обратиться к семье, чтобы помочь заплатить за лечение.

Только через несколько месяцев после его отказа, пресвитериан добавил освещение для трансплантации стволовых клеток в свои планы. Бексфилд думал, что это означает, что его процедура будет оплачиваться в конце концов. Но была заминка. Бексфилд сказал, что страховая компания будет охватывать только трансплантацию стволовых клеток у доноров - гораздо более рискованную процедуру - а не те, которые сделаны с использованием собственных клеток пациента.

Бексфилд вел эпическую битву с страховой компанией, которая длилась несколько лет и состояла из бесчисленных писем, видео на YouTube и даже помощи Дэвида Сигала, также известного как «The Haggler» из New York Times. В конце концов, пресвитериан возместил свой первоначальный платеж за 198 000 долларов США за эту процедуру и выплатил 204 000 долларов США в виде процентов.

Связанные новости: Опрос показывает, что большинство американцев недовольны стоимостью здравоохранения »

Являются ли трансплантаты стволовых клеток святым Граалем лечения MS?

Хотя исследование HALT-MS продолжается, эти предварительные результаты на трех- летней отметки поразительны. Бексфилд, как и большинство других пациентов в исследовании, остался без рецидива, не увеличивая новые повреждения, видимые при МРТ.

Кроме того, многие из пациентов показали значительное улучшение в их оценки EDSS. Бексфилд иногда отвлекался от дома, прежде чем учиться, чтобы возобновить многие из своих любимых занятий, в том числе удары по склонам на его сноуборде - хотя бы для ярдов за раз между падениями.

Улучшение оценок EDSS от исходного уровня позволяет предположить, что нервы могут быть ремиелинированы, священный Грааль исследований MS. Восстановление миелина может восстанавливать поврежденные нервы, восстанавливая их функции.

В отличие от более ранних исследований прогрессирующих пациентов с РС, которые не показали улучшения в неврологической функции, HALT-MS смотрел на людей, которые были диагностированы только 15 лет или меньше, и у которых по-прежнему наблюдаются рецидивы.

Хотя еще слишком рано выяснять, являются ли трансплантация стволовых клеток будущим лечения РС, Нэш надеется. «Мы проводим исследование, чтобы попытаться оценить [ремиелинизацию] с помощью МРТ, когда у нас имеются наши пятилетние данные», - сказал он.

Похожие новости: Ученые делают инсулин-продуцирующие бета-клетки из стволовых клеток "